Nova terapia genética é esperança para doenças infantis raras

Uma nova terapia genética se mostrou promissora na eliminação de dois tipos de doenças infantis raras, aparentemente sem risco de causar câncer, revela uma pesquisa internacional publicada nesta quinta-feira.

O método utilizou um vetor do vírus HIV e as células-tronco do sangue dos próprios pacientes para corrigir uma versão defeituosa de um gene, segundo a pesquisa publicada na revista americana "Science".

Como resultado, seis crianças estão melhorando 18 a 32 meses depois de suas operações, afirmou o principal cientista da equipe, Luigi Naldini, do San Raffaele Telethon Institute for Gene Therapy, em Milão.

"Três anos depois do começo dos testes clínicos, os resultados obtidos dos primeiros seis pacientes são animadores. A terapia não apenas é segura, como eficiente e capaz de mudar a história clínica dessas doenças graves".

Três das crianças sofrem de leucodistrofia metacromática, uma doença do sistema nervoso causada por uma mutação do gene ARSA. Os bebês com essa doença parecem saudáveis quando nascem, mas, à medida que crescem, perdem faculdades motoras e cognitivas. Não há cura.

A nova terapia genética deteve o avanço da doença em três dessas crianças, informaram os pesquisadores.

Os outros três menores estudados têm a síndrome de Wiskott-Aldrich, originada por mutações no gene WAS, o que gera infecções recorrentes, doenças autoimunes, sangramentos frequentes e um maior risco de câncer. O tratamento reduziu os sintomas até estes sumirem completamente nas crianças, acrescentaram os pesquisadores.

Tentativas anteriores de terapias genéticas para diversas doenças, entre elas a síndrome de Wiskott-Aldrich, mostraram um certo êxito, mas no longo prazo descobriu-se que os pacientes com problemas imunológicos desenvolveram leucemia.

Os cientistas acreditam que os vetores virais utilizados no passado possam ter ativado, de algum modo, uma parte do DNA responsável pelo câncer.

Os pesquisadores têm sido bastante prudentes com os testes de terapia genética em humanos desde a morte em 1999 do adolescente americano Jesse Gelsinger. Sua participação em um teste por uma doença rara do metabolismo devastou seu sistema imunológico, o que levou à sua morte por falência múltipla dos órgãos.

O novo método retira células-tronco de hemocitoblasto da medula óssea do paciente e introduz uma versão corrigida do gene defeituoso, utilizando vetores virais derivados do HIV. Quando as células tratadas são reinjetadas nos pacientes, começam a criar proteínas desaparecidas em órgãos-chave.

"Até agora, não vimos uma forma de criar células-mãe utilizando uma terapia genética que seja tão eficiente e segura como essa", afirmou o pesquisador Eugenio Monti, acrescentando que "os resultados abrem caminho para novas terapias para outras doenças mais comuns".

Os dois testes tiveram início em 2010. Participaram deles seis pacientes com síndrome de Wiskott-Aldrich e dez com leucodistrofia metacromática.

Os resultados publicados na "Science" se referem aos seis primeiros pacientes tratados pelo tempo suficiente para que os pesquisadores pudessem emitir suas primeiras conclusões com segurança. A equipe afirma, porém, que são necessários um acompanhamento maior e mais testes em pacientes humanos para confirmar a segurança e a eficácia da terapia. Fonte: Tahoo Notícias